Liệu pháp gien tự hủy

Một cuộc thử nghiệm lâm sàng dài hạn đã được tiến hành do nhóm chuyên gia của Bệnh viện Hội giám lý Houston (Mỹ). Kết quả cho thấy một sự kết hợp giữa liệu pháp hóa trị với liệu pháp gien có thể cung cấp hướng điều trị hiệu quả hơn trong trường hợp ung thư tuyến tiền liệt ở nam giới.

Liệu pháp gien tự hủy được định nghĩa là một quá trình can thiệp gien di truyền ở tế bào ác tính tuyến tiền liệt, để chúng phát ra tín hiệu buộc hệ miễn dịch phải tấn công và tiêu diệt.

Kết quả điều trị từ 66 bệnh nhân bị ung thư tuyến tiền liệt

Các nhà nghiên cứu của Bệnh viện Houston đã sử dụng tổ hợp gồm hai liệu pháp để điều trị 66 bệnh nhân mắc ung thư tuyến tiền liệt từ năm 1999 đến 2003.

Số bệnh trên được chia thành hai nhóm, dựa trên mức độ nghiêm trọng của ung thư. Những ca nhẹ hơn được điều trị bằng liệu pháp hóa trị, trong khi nhóm nặng hơn tiếp nhận cả hóa trị lẫn liệu pháp hormone. Sau đó, cả hai nhóm được thử nghiệm liệu pháp gien tự hủy. Trong đó, hai lần liệu pháp cho nhóm đầu, và nhóm còn lại phải qua 3 lần trị liệu.

Kết quả cho thấy cả hai nhóm đều hết sức khả quan với tỷ lệ sống sót lên đến 97%, (nhóm nhẹ) trong khi nhóm nghiêm trọng hơn cơ hội sống sót cũng lên đến 94%. Theo báo cáo trên chuyên san Journal of Radiation Oncology, nếu so với các quy trình điều trị hiện nay, cách tiếp cận mới cho kết quả tốt hơn từ 5 đến 20%.

Để kích hoạt cơ chế tự hủy của tế bào ác tính, nhóm chuyên gia Mỹ đã sử dụng một tổ hợp gồm nhiều vi rút. Trong đó, adenovi rút, giống như vi rút gây nên bệnh cảm, được sử dụng để chèn gien của vi rút gây bệnh mụn giộp vào thẳng tế bào. “Khi gien của vi rút mụn giộp được đưa vào tế bào ung thư, chúng bắt đầu khởi động quy trình sản xuất men TK (thymidine kinase), chúng tôi cho bệnh nhân dùng thuốc chống mụn giộp thông thường, gọi là valacyclovir”, theo ông Brian Butler, Trưởng khoa Ung thư phóng xạ của Bệnh viện Houston. Sự kết hợp này tấn công ADN của vi rút mụn giộp, và tế bào khối u tạo ra TK được lên cơ chế tự tiêu diệt, nên đó là lý do tại sao quy trình này được đặt tên là liệu pháp gien tự hủy.

Chiến lược này cũng hoạt động bằng cách kết nối hệ miễn dịch của cơ thể với sự hiện diện của các tế bào khối u, khuyến khích cơ thể triển khai một cuộc tổng tấn công trên diện rộng. Bác sĩ Butler chia sẻ “Chúng tôi đã tạo ra một dạng vắc xin dựa trên tế bào ung thư của chính bệnh nhân, một phương pháp điều trị bổ sung và thậm chí có thể củng cố hơn nữa mức độ hiệu quả mà chúng tôi có thể đạt được đối với liệu pháp xạ trị và hormone”.

Tương tự, trưởng nhóm nghiên cứu Bin Teh, Phó trưởng khoa Ung thư phóng xạ cho biết liệu pháp gien tự hủy sẽ sớm được đưa vào ứng dụng và trở thành phương pháp điều trị phổ biến trong tương lai. Qua đó giúp nam giới thoát khỏi căn bệnh ung thư tuyến tiền liệt – căn bệnh đáng ngại nhất của phái mạnh.

Benh.vn

Bài viết Mỹ nghiên cứu liệu pháp gien tự hủy trong điều trị ung thư tuyến tiền liệt đã xuất hiện đầu tiên vào ngày Benh.vn.

Các bệnh về thoái hóa võng mạc mang tính di truyền như viêm võng mạc sắc tố có thể làm cho thị lực kém dần và dẫn đến mù lòa. Đây là nguyên nhân gây mù lòa phổ biến nhất ở những người trong độ tuổi thanh niên.

Bệnh thoái hóa võng mạc là nguyên nhân gây mù lòa phổ biến nhất ở những người trong độ tuổi thanh niên.

Tuy nhiên, cho dù thị lực có kém đi thì trong võng mạc vẫn còn nguyên vẹn những tế bào không có khả năng tiếp nhận kích thích ánh sáng.

Một nhóm nhà khoa học của Đại học Oxford đã sử dụng một loại virus biến đổi gene để cấy một gene mới quy định việc sản sinh protein có khả năng tiếp nhận kích thích ánh sáng melanopsin vào những tế bào trên ở những con chuột bị mù do viêm võng mạc sắc tố và theo dõi những con chuột này trong hơn 1 năm. Họ thấy rằng trong suốt thời gian này, những con chuột trên đã nhìn thấy các đồ vật xung quanh chúng.

Theo các nhà khoa học, những tế bào được cấy melanopsin có khả năng tiếp nhận kích thích ánh sáng và truyền tín hiệu nhìn thấy về não, từ đó những con chuột trên đã nhìn được trở lại.

Theo tác giả chính của nghiên cứu trên, ông Samantha de Silva, “có nhiều bệnh nhân mù lòa và việc giúp họ nhìn được trở lại bằng liệu pháp gene đang khiến cho chúng tôi rất phấn khích. Bước tiếp theo của chúng tôi sẽ là thử nghiệm lâm sàng liệu pháp này ở người”.

Benh.vn Theo TTXVN/Vietnam+

Bài viết Anh tìm ra cách chữa bệnh mù lòa bằng liệu pháp gene đã xuất hiện đầu tiên vào ngày Benh.vn.

Liệu pháp gen & những thành tựu vượt bậc

Đại diện FDA, ông Scott Gottlieb cho biết chỉ trong vài thập kỷ, liệu pháp gen đã chuyển từ một khái niệm hứa hẹn thành giải pháp thực tế giúp xử lý các dạng ung thư vốn gây tử vong vì không thể chữa trị.

Tháng 8/2017, FDA đã cấp phép cho liệu pháp gen đầu tiên chống lại bệnh ung thư mang tên Kymriah do Hãng dược phẩm Novartis nghiên cứu và phát triển, với tổng chi phí cho một liệu trình là 475.000 USD (khoảng 10,7 tỉ đồng).

Sau 2 tháng, liệu pháp Yescarta tiếp tục được công nhận. Đây được xem là bước tiến mới trong nghiên cứu điều trị các căn bệnh ung thư máu cực kỳ nguy hiểm.

Liệu pháp Yescarta thay đổi các tế bào bạch cầu

Liệu pháp có tên gọi Yescarta với tổng chi phí cho một liệu trình điều trị khoảng 373.000 USD (khoảng 8,4 tỉ đồng). Cơ chế hoạt động của liệu pháp là thay đổi các tế bào bạch cầu của bệnh nhân để chúng có thể tấn công và tiêu diệt các tế bào ung thư máu NHL.

Theo các chuyên gia, liệu pháp Yescarta chỉ có thể áp dụng cho những bệnh nhân mắc bệnh lại sau khi được điều trị bằng ít nhất 2 phương pháp trị liệu khác trước đó. Dự kiến, liệu pháp Yescarta sẽ được áp dụng cho khoảng 3.500 bệnh nhân ung thư máu tại Mỹ.

Liệu pháp Yescarta gồm 2 phần: Đầu tiên, bác sĩ sẽ tách các mô hệ miễn dịch của bệnh nhân, sau đó đưa vào phòng thí nghiệm để điều chỉnh sau đó chuyển lại vào cơ thể người bệnh kết hợp với tiêm thuốc đặc trị vào tĩnh mạch bệnh nhân.

Trong vài tuần chữa trị đầu tiên, bệnh nhân có thể chịu đựng các tác dụng phụ khá nặng nề như sốt cao, tăng huyết áp, tắc nghẽn phổi và các vấn đề về thần kinh, thậm chí có nguy cơ tử vong. Tuy nhiên, trong quá trình thử nghiệm trên hơn 100 người bệnh tại 22 bệnh viện, có 54% bệnh nhân thuyên giảm bệnh nhờ liệu pháp này.

Được biết, liệu pháp Yescarta có tác dụng tốt cho bệnh nhân ung thư máu nhưng tổng chi phí cho một liệu trình điều trị khá đắt đỏ, khoảng 373.000 USD (8,4 tỉ đồng).

Cẩm nang y học Benh.vn (Theo tuoitre.vn)

Bài viết Tin vui: FDA cấp phép thêm liệu pháp gen điều trị ung thư máu đã xuất hiện đầu tiên vào ngày Benh.vn.

Bộ gen của loài người chúng ta có khoảng 25,000 gen trên cơ sở của hơn 3 triệu cặp nucleotide gốc. Sự phức tạp đó đã lấy đi 15 năm nghiên cứu và hơn 2,7 tỷ đô để các nhà khoa học có thể xây dựng được toàn bộ bản đồ gen của loài người trên cơ sở DNA của một vài tình nguyện viên với dự án xây dựng bản đồ gen người (HGP).

Bản đồ gen người

Phát triển hệ thống máy móc đột phá

Giờ đây, công ty Illumina có trụ sở tại San Deigo đã phát triển một hệ thống máy móc mới với khả năng xây dựng toàn bộ bản đồ gen trong vòng 1 giờ đồng hồ với chi phí chỉ khoảng 100 đô la. Đây thật sự là bước đột phá lớn về cắt giảm chi phí và công sức so với giai đoạn sơ khai của nghiên cứu về bản đồ gen.

 Máy NovaSeq của Illumina

Với bước tiến lớn này thì việc giải mã bản đồ gen sẽ trở nên phổ biến hơn cho các nhà nghiên cứu. Việc nghiên cứu sâu về ung thư cũng như là các bệnh hiểm nghèo cần dùng đến bộ gen của bệnh nhân sẽ diễn ra nhanh chóng và tiết kiệm hơn rất nhiều so với hiện nay.

Thậm chí với chi phí và thời gian cần phải bỏ ra không đáng kể như công nghệ mới này cung cấp thì các cá nhân có nhu cầu tìm hiểu về bản thân, tổ tiên hay gia đình đều có thể có được bộ bản đồ gen của chính mình.

Bản đồ gen cho từng cá nhân sẽ là bước thay đổi lớn trong nghiên cứu và chăm sóc sức khỏe

Nhanh chóng, tiện lợi là những gì mà công nghệ mới này cung cấp và kỳ vọng sẽ gây được nhiều ảnh hưởng tích cực tới qui trình điều trị bệnh hiện nay. Các bác sĩ có thể dựa vào bản đồ gen của từng bệnh nhân để đưa ra phác đồ điều trị thích hợp nhất nhằm mang lại hiệu quả tối đa và tránh những di chứng không mong muốn.

Dự án Bản đồ gen Người (tiếng Anh: Human Genome Project – HGP)

là một dự án nghiên cứu khoa học mang tầm quốc tế. Mục đích chính của dự án là xác định trình tự của các cặp cơ sở (base pairs) tạo thành phân tử và xác định khoảng 25.000 gen trong bộ gen của con người.

Dự án khởi đầu vào năm 1990 với sự đứng đầu của James D. Watson. Bản phác thảo đầu tiên của bộ gen đã được cho ra đời vào năm 2000 và hoàn thiện vào năm 2003. Một dự án song song cũng được thực hiện bởi một công ty tư tên là Celera Genomics. Tuy nhiên, hầu hết trình tự chuỗi được xác định là tại các trường đại học và các viện nghiên cứu từ các nước Mỹ, Canada, và Anh. Việc xác định toàn bộ bộ gen Người là một bước tiến quan trọng trong việc phát triển thuốc và các khía cạnh chăm sóc sức khỏe khác.

Bản đồ di truyền cho ta lợi ích gì ?

Cho dù chúng ta có thể giải mà hoàn toàn bộ gen của một loài (như giải mã bộ gen người) và biết được chính xác vị trí các gen trên nhiễm sắc thể về mặt vật lí thì bản đồ di truyền vẫn rất có giá trị. Lí do là nếu ta biết được tần số hoán vị gen giữa hai gen nào đó ta có thể tiên đoán được tần số các tổ hợp gen mới trong các phép lai. Điều này là cực kì quan trọng trong công tác chọn giống cũng như trong nghiên cứu khoa học.

Benh.vn Theo Khampha (Futurism)  

Bài viết Sắp tới, chúng ta có thể sở hữu bản đồ gen chỉ với 100 USD đã xuất hiện đầu tiên vào ngày Benh.vn.

Kết quả nghiên cứu được công bố trên Tạp chí Công nghệ Sinh học Tự nhiên (Nature Biotechnology) và được coi là chìa khóa mở ra hy vọng mới chữa khỏi bệnh cho những người đang gặp phải chứng khiếm thính di truyền thông qua các phương pháp điều trị gene.

Nghiên cứu được coi là chìa khóa mở ra hy vọng mới chữa khỏi bệnh cho những người đang gặp phải chứng khiếm thính di truyền. (Nguồn: blogspot.com)

Nghiên cứu được tiến hành như thế nào ?

Trong nghiên cứu thứ nhất, giáo sư Konstantina Stankovic thuộc Trường Y khoa Harvard và các đồng nghiệp đã sử dụng một virus vô hại để giúp vận chuyển một loại gene có khả năng chữa một dạng điếc di truyền vào sâu bên trong tai một con chuột bị điếc.

Sau nhiều lần thử nghiệm thất bại, cuối cùng “gói virus” này đã được chuyển tới đúng địa chỉ – nơi các nhà khoa học gọi là các tế bào lông bên ngoài của tai, bộ phận “điều chỉnh” tai để giúp đón các sóng âm.

Từ đó, các tế bào lông bên ngoài này giúp khuếch đại âm thanh, cho phép các tế bào lông bên trong gửi tín hiệu mạnh hơn tới não bộ.

Sau thử nghiệm, bà Gwenaelle Geleoc – nhà nghiên cứu tại Trung tâm Sinh học thần kinh FM Kirby thuộc Viện nhi Boston, cho biết kỹ thuật lần này mang tới khả năng nghe và cân bằng “ở mức chưa từng đạt được trước đây,” giúp những con chuột điếc có thể nghe thấy cả tiếng thì thầm của con người.

Tiếp tục nghiên cứu đầu tiên

Trong nghiên cứu thứ hai, nhóm nhà khoa học do bà Geleoc hướng dẫn, cũng đã áp dụng phương pháp tương tự để điều trị cho những con chuột bị đột biến loại gen gây hội chứng Usher – một căn bệnh di truyền hiếm gặp ở trẻ em có thể gây điếc, mất cân bằng và mù lòa.

Loại virus lành tính được các nhà khoa học sử dụng đã mang một phiên bản gene khỏe mạnh bình thường tới các tế bào lông của chiếc tai bị phá hủy và “sửa chữa” nó ngay sau khi những con chuột “chào đời.”

Kết quả đã vượt xa tưởng tượng từ trước đến nay khi 19 trong tổng số 25 con chuột được điều trị đã có thể nghe thấy âm thanh thấp hơn 80 decibel (đề-xi-ben) – đơn vị dùng để đo cường độ âm thanh, trong khi các cuộc trò chuyện bình thường của con người chỉ khoảng 70 decibel.

Ngoài ra, một vài con chuột khác còn có thể nghe được âm thanh từ 25-30 decibel , tương đương như lời thì thầm.

Bước đột phá đầy hy vọng

Bước đột phá này hứa hẹn có thể sớm trở thành liệu pháp hữu hiệu điều trị bệnh điếc hoặc cải thiện chức năng thính giác ở trẻ em.

Một số chuyên gia đánh giá nghiên cứu trên đem lại kết quả đáng khích lệ” trong nỗ lực điều trị các rối loạn thính giác di truyền đang ảnh hưởng đến khoảng 125 triệu người trên toàn thế giới, song họ cũng cảnh báo kỹ thuật điều trị này vẫn chưa được chứng minh độ an toàn, do đó việc thử nghiệm trên người có thể sẽ mất ít nhất 3 năm nữa.

Benh.vn. ( Theo Vietnam+)

Bài viết Liệu pháp gene mới mở ra hy vọng cho người bị khiếm thính đã xuất hiện đầu tiên vào ngày Benh.vn.

Không có ung thư sau 18 tháng biến đổi 4 ADN

Sau khi 2 bệnh nhi bị một thể bệnh bạch cầu nguy hiểm được điều trị hóa chất và ghép tế bào gốc, các nhà nghiên cứu của Bệnh viện Great Ormond Street ở London đã sử dụng một liệu pháp điều trị ung thư mới ở 2 em.

Cụ thể, các nhà nghiên cứu đã thực hiện 4 biến đổi ADN trên các tế bào miễn dịch từ người cho và truyền những tế bào này cho bệnh nhân. Kết quả cho thấy cả hai bệnh nhân đã không còn ung thư trong thời gian tương ứng là 16 và 18 tháng. Kết quả mới đã được công bố trên tạp chí Science Translational Medicine.

Phương pháp điều trị mới có gì đặc biệt

Các nhà nghiên cứu đã kết hợp liệu pháp tăng cường miễn dịch với kỹ thuật chỉnh sửa gen gọi là TALENS.

TALENS là một hình thực chỉnh sửa gen khiến các tế bào miễn dịch đặc hiệu, gọi là tế bào T, biểu hiện các protein nhắm vào khối u. Tuy nhiên, một số chuyên gia cho rằng kỹ thuật CRISPR sẽ nhắm chính xác hơn vào các gen gây ra ung thư.

CRISPR sẽ cắt ra vùng đích của ADN và thay nó bằng một đoạn khác. Do đó các gen gây ung thư có thể được thay thế bằng các gen tiêu diệt khối u.

Chưa có bằng chứng công nhận

Kết quả điều trị của 2 bệnh nhi đã được xác nhận, tuy nhiên Stephan Grupp, Bệnh viện Nhi đồng Philadelphia, lập luận rằng còn chưa rõ liệu sự thuyên giảm ở hai bệnh nhi là nhờ cách điều trị mới hay là do hóa trị liệu và ghép tế bào gốc mà các bé nhận được trước đó.

Ông nói: “Có những dấu hiệu về hiệu quả nhưng không có bằng chứng. Sẽ rất tuyệt vời nếu cách này có tác dụng, nhưng điều đó còn chưa được chứng minh nhưng dù sao đi nữa thì phương pháp điều trị này cũng rất có triển vọng đối với các bệnh nhân trong tương lai khi có thêm nhiều bằng chứng về hiệu quả của nó.

Nguyên nhân khiến việc chỉnh sửa gen dẫn đến tranh cãi

Công nghệ chỉnh sửa gen, như CRISPR, có thể “cắt và dán” chính xác các đoạn ADN để loại bỏ các gen không mong muốn hoặc để chèn những gen mong muốn.

Một số người cho rằng có thể sử dụng công nghệ này để loại bỏ các gen bị tổn thương ở trẻ em trước khi đứa trẻ chào đời như những gen Huntington hoặc mù di truyền. Ở chiều ngược lại, công nghệ này cũng có thể được sử dụng để đưa những gen qui định các tính trạng mong muốn như màu tóc hoặc chiều cao.

Do đó, nếu hiểu biết của khoa học về di truyền học được cải thiện, công nghệ có thể được sử dụng để chèn những gen mã hóa một số kỹ năng nhất định như khả năng âm nhạc hoặc cho ra đời một loạt những người có khả năng giống nhau.

Đối với liệu pháp tăng cường miễn dịch, các tế bào miễn dịch đặc hiệu được thu thập từ máu của bệnh nhân và được sửa đổi để chứa các thụ thể nhất định. Sau đó chúng được đưa trở lại vào máu của người bệnh, nơi các thụ thể sẽ gắn với khối u, khiến khối u bị tiêu diệt.

Mặc dù các thử nghiệm trước đây đã chứng minh cách điều trị này là có hiệu quả, song việc sửa đổi tế bào miễn dịch có thể mất thời gian và tốn kém. Chỉnh sửa gen, cho phép thay đổi ADN của bệnh nhân, sẽ giúp tạo ra các tế bào miễn dịch “toàn thể” dễ dàng hơn.

Benh.vn (Theo Dantri.com.vn)

Bài viết Chỉnh sửa gen: Hy vọng mới giúp bệnh nhân ung thư máu thoát án tử đã xuất hiện đầu tiên vào ngày Benh.vn.

Tìm hiểu về bệnh Alzheimer

Alzheimer là căn bệnh đáng sợ, mặc dù không gây đau đớn cho thể xác nhưng nó khiến con người sống dật dờ như cái bóng bởi không nhớ mình làm gì, ăn gì, thậm chí mình là ai.

Một trong những đặc điểm của Alzheimer là hay quên đi kèm với sự suy giảm khả năng tư duy, suy luận và khả năng tính toán. Người bị bệnh không thể nhớ lại được mặc dù rất cố gắng, thậm trí được người khác gợi ý. Do đó bệnh gây ảnh hưởng lớn đến chất lượng cuộc sống của con người.

Sử dụng liệu pháp gen để điều trị bệnh

Các nhà khoa học Anh đã phát minh một loại virus chứa gen có tên gọi PGC1- alpha, loại gen sẽ giúp ngăn chặn quá trình hủy hoại tế bào não.

Nghiên cứu cho thấy, sau khi cấy gen này vào não của các con chuột mắc bệnh Alzheimer giai đoạn đầu, các con chuột trên sẽ phát sinh ít các mảng bám trong não hơn so với các con chuột không được cấy virus –  những mảng bám chính là nguyên nhân gây ra bệnh Alzheimer.

Như vậy, nếu liệu pháp điều trị mới khắc chế được Alzheimer thì chất lượng cuộc sống của con người trên hành tinh sẽ được cải thiện bởi ngoài gánh nặng cơm áo, gạo tiền khiến chúng ta phải lo nghĩ thì tuổi già cũng là một nhân tố khiến con người bị bệnh Alzheimer.

Benh.vn (Tổng hợp)

Bài viết Đột phá: Sử dụng liệu pháp gen để điều trị Alzheimer đã xuất hiện đầu tiên vào ngày Benh.vn.

Theo các nhà khoa học ĐH Harvard và Northwestern (Mỹ), những thay đổi nhỏ nhưng quan trọng bắt đầu xảy ra ngay trong gene hơn 10 năm trước khi ung thư được chẩn đoán. Theo kết quả nghiên cứu đăng trên Ebiomedicine, họ phát hiện đoạn cuối nhiễm sắc thể telomere bị bào mòn nhiều hơn ở người sẽ phát triển ung thư sau này. Qua đó, Telomere co ngắn với tốc độ nhanh hơn bình thường cho tới khi đột ngột dừng lại 4 năm trước khi ung thư được chẩn đoán. Kết quả này đúng với tất cả người mắc ung thư sau 13 năm.

Phương pháp đo gene có thể phát hiện sớm ung thư

Phát hiện sớm ung thư nhờ phương pháp đo gene

Gần 800 tình nguyện viên tham gia, trong đó 135 người nhận chẩn đoán ung thư tiền liệt tuyến, da, phổi và bạch cầu. Các nhà khoa học đã đo chiều dài telomere trong suốt nghiên cứu kéo dài 13 năm.

Ban đầu, các nhà khoa học nhận thấy tốc độ lão hóa của telomere diễn ra mạnh, đặc trưng ở sự mất đi chiều dài nhanh chóng. Quá trình này đột ngột dừng lại 3-4 năm trước khi ung thư được chẩn đoán.

Trước kết quả trên, tiến sĩ Lifang Hou, Giáo sư Khoa dự phòng ĐH Northwestern, người đứng đầu nghiên cứu, nhận định “Tìm hiểu đặc điểm phát triển của telomere có thể thành một chỉ báo sinh học giúp phát hiện ung thư”. Mối quan hệ chặt chẽ giữa chiều dài telomere và các kết quả chẩn đoán về sau có thể giúp quy trình này trở thành phương pháp dự báo nhiều loại ung thư.

Kiểm tra mới được kỳ vọng giúp con người nhận biết sớm nguy cơ để kịp thời thay đổi lối sống và giảm thiểu rủi ro cho chính mình, qua đó loại trừ căn bệnh ung thư khỏi cuộc sống.

Hải Yến – Benh.vn

Bài viết Có thể phát hiện bệnh ung thư trước 13 năm đã xuất hiện đầu tiên vào ngày Benh.vn.