Đặc tính của ung thư máu

Ung thư máu hay còn gọi ung thư bạch cầu là kết quả của một sự tăng sinh khối u của các tế bào máu.

Loại ung thư này bao gồm những biến thể của một loại gien có tên gọi là TET2. Những biến thể này có thể làm cho các tế bào phân chia không kiểm soát được, qua đó thúc đẩy sự tăng trưởng những khối u chết người.

Vitamin C tác động lên bệnh ung thư máu ra sao?

Theo Deccan Chronicle các cuộc nghiên cứu trên chuột cho thấy vitamin C “yêu cầu” các tế bào bất trị chết đi thay vì sinh sôi nảy nở.

Cụ thể, nhóm nghiên cứu tại Đại học New York nhận thấy những liều Vitamin C cao vốn được tìm thấy trong các loại rau xanh, bông cải xanh, kiwi và cam, có khả năng khuyến khích những tế bào thuộc dạng trên tìm đến cái chết.

Giáo sư Benjamin Neel thuộc nhóm nghiên cứu, phát biểu: “Chúng tôi thấy phấn khích với triển vọng rằng vitamin C liều cao có thể trở thành một phương cách chữa trị an toàn cho các bệnh về máu, đặc biệt là khi được kết hợp với những liệu pháp có mục tiêu khác”.

Được biết khi sử dụng, vitamin C sẽ được tiêm vào cơ thể, dù vậy các nhà nghiên cứu vẫn đang tiếp tục xác định liều cao phù hợp để điều trị căn bệnh này.

Bài viết Đột phá chống ung thư máu từ vitamin C đã xuất hiện đầu tiên vào ngày Benh.vn.

Cô bé Emma Brooke Whitehead, 6 tuổi, sống ở Phillipsburg, Pennsylvania, Mỹ đã chống chọi với bệnh máu trắng trong gần 2 năm. Đến tháng 4, các bác sĩ Bệnh viện Nhi Philadelphia thông báo bệnh bé đã trở nên vô phương cứu chữa. Emma là bệnh nhi đầu tiên được điều trị bằng phương pháp mới này.

Vì thế, bố mẹ Emma đã chơi một ván bài mạo hiểm khi thử một phương pháp chữa trị mới bằng cách sử dụng virus HIV được áp dụng tại Trung tâm Ung thư, Bệnh viện Nhi Philadelphia.

Theo đó, các bác sĩ đã loại bỏ hàng triệu tế bào bạch cầu kháng bệnh trong cơ thể Emma và sử dụng virus HIV đã biến đổi gene – một virus dễ dàng xâm nhập vào hệ miễn dịch – để biến các tế bào của Emma thành một dạng “chiến binh” đặc biệt được lập trình để tiêu diệt các tế bào ung thư máu. Các tế bào này sau đó được truyền trở lại cơ thể Emma. Họ hy vọng rằng tế bào bạch cầu mới này sẽ lập trình lại hệ thống miễn dịch của cơ thể cô bé giúp nó nhận ra các tế bào ung thư và bắt đầu tiêu diệt chúng.

“Chúng tôi đã loại bỏ tất cả những tác nhân gây bệnh của virus HIV, và sử dụng nó cho một mục đích duy nhất là đưa đoạn gene vào tế bào bạch cầu. Không có nguy cơ khiến bé bị HIV và cũng không còn virus HIV”, tiến sĩ Stephan Grupp, bác sĩ chuyên khoa ung thư nhi, Bệnh viện Nhi Philadelphia, người tham gia nghiên cứu này cho biết.

Sau 8 tháng điều trị, giờ đây trong cơ thể Emma không còn các tế bào ung thư.

Một vài người lớn đã tham gia thử nghiệm này tại Bệnh viện Đại học Pennsylvania và cho kết quả tốt nhưng điều đó không có nghĩa là cách điều trị này không nguy hiểm. Tuy nhiên thời gian đã hết với cô bé. Vì thế ngày 17/4, Emma trở thành bệnh nhi đầu tiên trên thế giới được chữa trị bằng cách này.
Chị Kari Whitehead, mẹ Emma cho biết: “Mới đầu cháu rất yếu, sốt cao 40,6 độ C và các bác sĩ đã cảnh báo rằng con bé có thể không thể qua nổi đêm đó”.

Khi đó, các bác sĩ nhận thấy một loại protein tăng cao bất thường, hậu quả của việc các tế bào bạch cầu mới phát triển trong cơ thể Emma. Cũng loại protein này liên quan đến bệnh viêm khớp dạng thấp và có một loại thuốc điều trị vì thế họ đã thử dùng loại thuốc này cho cô bé. Và kết quả thật đáng ngạc nhiên, 12 giờ sau cô bé dần ổn định.

Tiến sĩ Grupp cho biết, 8 tháng sau khi được chữa bằng phương pháp mới, tình trạng bệnh của Emma đã thuyên giảm.

“Tất cả những xét nghiệm mà chúng tôi có thể làm, kể cả những xét nghiệm nhạy nhất cũng cho thấy không còn các tế bào bạch cầu ung thư trong cơ thể cô bé. Chúng tôi cần phải theo dõi quá trình thuyên giảm của bệnh trong một vài năm nữa trước khi có thể khẳng định rằng bệnh đã được chữa khỏi hay chưa. Vẫn còn quá sớm để có thể nói điều gì chắc chắn”, tiến sĩ Grupp nói.

Theo ông, cách điều trị này đang được áp dụng thử tại 2 bệnh viện và dành cho các bé bị ung thư máu, những trường hợp được coi là vô phương cứu chữa. Các bác sĩ hy vọng cách làm này sẽ thay thế được việc cấy ghép tuỷ xương.

“Cách chữa này là cơ hội duy nhất của Emma. Cô bé đã được điều trị bằng hoá trị nhưng không có tác dụng. Đối với tôi, điều này thật không tưởng”, tiến sĩ Grupp nói.

Emma giờ đã lên 7 tuổi, rất vui mừng khi được trở lại cuộc sống bình thường. “Có sự thay đổi rất lớn. Con bé thực sự tràn trề năng lượng. Cháu đã đi học trở lại, thậm chí là chơi bóng đá dù chỉ một lúc”, chị Whitehead nói.

Các nhà nghiên cứu đến từ Đại học Pennsylvania và Bệnh viện Nhi Philadelphia đã trình bày những kết quả mới nhất tại buổi họp thường niên của Hội Huyết học Mỹ mới đây. Có 9 trong số 12 bệnh nhân, trong đó có Emily đã đáp ứng với việc điều trị.

Benh.vn (theo vnexpress)

Bài viết Bệnh ung thư được chữa bằng virus HIV đã xuất hiện đầu tiên vào ngày Benh.vn.

Bác sĩ Kassoum Nacro thuộc nhóm nghiên cứu và một chai ETC-206 – Ảnh: AAmediacorp

Thuốc ETC-206 là sản phẩm do nhóm nghiên cứu thuộc Trường Y khoa thuộc ĐH Quốc gia Singapore – Duke (NUS-Duke), đơn vị Phát triển và Sáng chế Thuốc thuộc Viện Nghiên cứu, Công nghệ và Khoa học Singapore (A*STAR) và Trung tâm Chữa bệnh Thực nghiệm (ETC) bào chế tại Singapore.

ETC-206 có khả năng giảm tỉ lệ tử vong vì bệnh bạch cầu xuống thấp hơn so với phương pháp hóa trị truyền thống vốn tấn công cả hệ thống miễn dịch lẫn các tế bào ung thư.

Trong thông báo ngày 9-3, nhóm nghiên cứu cho biết thêm rằng thuốc này cũng có thể dùng để giảm hoặc loại trừ các tác dụng phụ tiềm năng của các phương pháp điều trị ung thư khác khi kết hợp chung với nhau.

ETC-206 đặc biệt có thể ức chế enzym Mnk trong các tế bào ung thư. Enzym Mnk co tác dụng thúc đẩy sự tăng trưởng tế bào. Do vậy nếu có thể ức chế loại enzym này thì có thể ngăn chặn sự lây lan và phát triển của bệnh ung thư.

Giáo sư Ong Sin Tiong trong nhóm nghiên cứu ví von các tế bào ung thư như những chiếc xe đang chạy quá tốc độ và có nguy cơ gây tai nạn.

“Cứ hình dung thế này: có rất nhiều cách để ngăn một chiếc xe đang chạy vượt ngoài tầm kiểm soát” – ông Ong cho biết.

Nhóm nghiên cứu cho rằng enzym Mnk đóng vai trò quan trọng để ngăn các tế bào ung thư phát triển. “Do đó loại thuốc chúng tôi phát triển với ETC đặc biệt tấn công vào nó để… chiếc xe có thể tìm được điểm dừng”.

Thuốc ETC-206, theo đài Channel NewsAsia, đang trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng đầu tiên trên 34 tình nguyện viên khỏe mạnh.

Kết quả cho đến ngày hôm nay cho thấy cơ thể con người có thể thích ứng tốt với loại thuốc này qua đường uống.

Các thông tin trong thử nghiệm lâm sàng sẽ giúp nhóm nghiên cứu đánh giá được sự an toàn và hiệu quả của thuốc trên cơ thể con người.

Giai đoạn 2 của thử nghiệm sẽ bắt đầu vào tháng 8 trên những bệnh nhân bạch cầu giai đoạn muộn.

Ung thư vẫn là một trong những nguyên nhân gây chết người hàng đầu tại Singapore. Số người chết vì ung thư chiếm khoảng 30% tổng số người chết ở Singapore năm 2015.

Bennh.vn. ( Theo TTO)

Bài viết Thuốc mới giúp giảm tỉ lệ tử vong ung thư máu đã xuất hiện đầu tiên vào ngày Benh.vn.

Liệu pháp gen & những thành tựu vượt bậc

Đại diện FDA, ông Scott Gottlieb cho biết chỉ trong vài thập kỷ, liệu pháp gen đã chuyển từ một khái niệm hứa hẹn thành giải pháp thực tế giúp xử lý các dạng ung thư vốn gây tử vong vì không thể chữa trị.

Tháng 8/2017, FDA đã cấp phép cho liệu pháp gen đầu tiên chống lại bệnh ung thư mang tên Kymriah do Hãng dược phẩm Novartis nghiên cứu và phát triển, với tổng chi phí cho một liệu trình là 475.000 USD (khoảng 10,7 tỉ đồng).

Sau 2 tháng, liệu pháp Yescarta tiếp tục được công nhận. Đây được xem là bước tiến mới trong nghiên cứu điều trị các căn bệnh ung thư máu cực kỳ nguy hiểm.

Liệu pháp Yescarta thay đổi các tế bào bạch cầu

Liệu pháp có tên gọi Yescarta với tổng chi phí cho một liệu trình điều trị khoảng 373.000 USD (khoảng 8,4 tỉ đồng). Cơ chế hoạt động của liệu pháp là thay đổi các tế bào bạch cầu của bệnh nhân để chúng có thể tấn công và tiêu diệt các tế bào ung thư máu NHL.

Theo các chuyên gia, liệu pháp Yescarta chỉ có thể áp dụng cho những bệnh nhân mắc bệnh lại sau khi được điều trị bằng ít nhất 2 phương pháp trị liệu khác trước đó. Dự kiến, liệu pháp Yescarta sẽ được áp dụng cho khoảng 3.500 bệnh nhân ung thư máu tại Mỹ.

Liệu pháp Yescarta gồm 2 phần: Đầu tiên, bác sĩ sẽ tách các mô hệ miễn dịch của bệnh nhân, sau đó đưa vào phòng thí nghiệm để điều chỉnh sau đó chuyển lại vào cơ thể người bệnh kết hợp với tiêm thuốc đặc trị vào tĩnh mạch bệnh nhân.

Trong vài tuần chữa trị đầu tiên, bệnh nhân có thể chịu đựng các tác dụng phụ khá nặng nề như sốt cao, tăng huyết áp, tắc nghẽn phổi và các vấn đề về thần kinh, thậm chí có nguy cơ tử vong. Tuy nhiên, trong quá trình thử nghiệm trên hơn 100 người bệnh tại 22 bệnh viện, có 54% bệnh nhân thuyên giảm bệnh nhờ liệu pháp này.

Được biết, liệu pháp Yescarta có tác dụng tốt cho bệnh nhân ung thư máu nhưng tổng chi phí cho một liệu trình điều trị khá đắt đỏ, khoảng 373.000 USD (8,4 tỉ đồng).

Cẩm nang y học Benh.vn (Theo tuoitre.vn)

Bài viết Tin vui: FDA cấp phép thêm liệu pháp gen điều trị ung thư máu đã xuất hiện đầu tiên vào ngày Benh.vn.

TIF-90 là tác nhân quan trọng trong việc thúc đẩy quá trình tổng hợp ribosome ở các tế bào ung thư máu cấp tính, dẫn đến việc tăng sinh và phát triển nhanh dòng tế bào ung thư này. Đây là protein từ một dạng phiên mã khác của một protein từng được biết trước đây TIF-IA. So với dạng nguyên thủy, TIF-90 biểu hiện vượt trội hơn trong các tế bào ung thư máu cấp tính và có hoạt tính mạnh hơn rất nhiều.

Tiến sĩ Nguyễn Lê Xuân Trường, tác giả chính của nghiên cứu về ung thư máu.

Tác giả chính công trình, tiến sĩ Nguyễn Lê Xuân Trường, nghiên cứu sau tiến sĩ tại Viện ung thư chuyên sâu ĐH Stanford (Mỹ) cho biết, tìm ra protein TIF-90 và cơ chế của nó trong việc điều khiển tế bào ung thư máu góp phần quan trọng đưa ra các bằng chứng thuyết phục cho những loại thuốc chữa trị mới, đem niềm hy vọng đến cho nhiều bệnh nhân.

“Bằng cách ức chế sự biểu hiện của TIF-90 cùng với việc dùng các thuốc chuyên biệt, chúng tôi đã kìm hãm sự phát triển các tế bào ung thư máu của bệnh nhân. Quan trọng hơn là các thuốc này đang được thử nghiệm lâm sàng và không gây nhiều độc tính cho sức khỏe bệnh nhân”, tiến sĩ Trường nhấn mạnh.

Đây là kết quả hợp tác nghiên cứu giữa các nhà khoa học Mỹ (ĐH Stanford), Hàn quốc (ĐH Sungkyunkwan) và Việt Nam (ĐH Tôn Đức Thắng), vừa được công bố trên tạp chí chuyên ngành Blood.

Công trình còn có sự tham gia của tiến sĩ Ngô Đức Trí, hiện là nghiên cứu sau tiến sĩ tại Viện y khoa UT Southwestern, Texas. Tiến sĩ Ngô Đức Trí và tiến sĩ Nguyễn Lê Xuân Trường (sinh năm 1982) từng là sinh viên ngành Công nghệ sinh học, ĐH Khoa học Tự nhiên TP HCM.

Benh.vn (Theo vnepress)

Bài viết Bệnh ung thư máu có cơ hội chữa khỏi đã xuất hiện đầu tiên vào ngày Benh.vn.

Hướng đi mới trong điều trị ung thư máu nói riêng và ung thư nói chung

Cơ quan quản lý thuốc và thực phẩm Mỹ (FDA) thông báo đã ra quyết định “mang tính lịch sử” khi thông qua liệu pháp gen táo bạo nhằm thúc đẩy “cách tiếp cận mới đối với điều trị ung thư và các căn bệnh nghiêm trọng, đe dọa tính mạng con người khác”.

Loại thuốc mới sẽ được “thiết kế riêng” cho từng bệnh nhân – Ảnh: Novartis

Phương pháp có tên Kymiah của hãng dược Novartis cho là phương pháp điều trị dứt điểm một lần và thực hiện thông qua tĩnh mạch. Cụ thể, người của Novartis sẽ “thiết kế” lại gen của các tế bào miễn dịch lấy từ máu của chính các bệnh nhân và biến chúng thành các “sát thủ” săn lùng tế bào ung thư.

Loại “thuốc sống” được gọi là CAR-T nhắm đến căn bệnh ung thư máu cấp thể Lympo – loại ung thư phổ biến nhất của trẻ em ở Mỹ. Kết quả ban đầu cho thấy khá khả quan khi 83% người được điều trị bằng phương pháp này khỏi hẳn ung thư trong vòng 3 tháng đầu.

Đánh giá của các cơ quan chức năng

Hiệp hội ung thư Mỹ đánh giá so với những phương pháp hiện đang điều trị như phẫu thuật và hóa trị, giúp 85% trẻ em bị ung thư kéo dài trong 5 năm hoặc lâu hơn thì thì phương pháp mới ưu việt hơn bởi thời gian ngắn hơn rất nhiều.

Ở một góc độ khác, mặc dù chưa rõ kết quả về lâu dài của giải pháp chỉnh gen sẽ ra sao nhưng hãng dược Novartis ra giá đến 475.000 USD cho phương pháp điều trị mới dù cho biết sẽ không lấy tiền nếu bệnh nhân không có phản ứng trong tháng đầu.

Sau khi ra  mức giá khủng nói trên nhiều người lo ngại nó có thể tạo ra một thế hệ thuốc điều trị siêu đắt đỏ mà không phải ai cũng có thể chi trả. Ông David Mitchel, chủ tịch tổ chức Bệnh nhân vì thuốc vừa túi tiền, chê trách Novartis đưa ra thị trường loại thuốc đắt đỏ “để họ có thể thu nhiều tiền hơn từ mọi người”.

Phương pháp này cũng chỉ có thể điều trị cho vài trăm bệnh nhân mỗi năm. Ngoài ra, nó gặp khó khăn khi xử lý các “khối u cứng” như ung thư phổi, ung thư tế bào hắc tố. Một số phản ứng phụ như chứng thải cytokine rất nguy hiểm dù có thể được kiểm soát bằng thuốc.

Dù vậy, phương pháp mới vẫn được giới khoa học khen ngợi “Chúng tôi chưa từng thấy điều gì như vậy trước đó” – đài BBC dẫn lời bác sĩ Stephan Grupp của Bệnh viện nhi Philadelphia cho biết một bé gái suýt chết vì ung thư nay đã thuyên giảm nhờ phương pháp mới và kết luận “Chúng tôi rin rằng đây chỉ là khởi đầu của nhiều cách điều trị dựa trên liệu pháp miễn dịch đối với nhiều căn bệnh ung thư khác nhau sẽ sớm ra đời”.

Tương tự, FDA đánh giá cao về liệu pháp điều chỉnh tế gen bào đầu tiên mà tổ chức này chấp thuận “Chúng ta đang bước vào mặt trận mới trong việc cách mạng ngành dược với khả năng điều chỉnh các tế bào máu của chính bệnh nhân để tấn công một căn bệnh ung thư chết người” .

Cẩm nang y học Benh.vn (Theo Tuoitre.vn)

Bài viết Quyết định lịch sử: Chấp thuận điều chỉnh gen điều trị ung thư máu tại Mỹ đã xuất hiện đầu tiên vào ngày Benh.vn.

Thuốc thử nghiệm Venetoclax trên 116 người bệnh

Loại thuốc mới hoạt động trên nguyên lý tấn công vào một loại protein cụ thể là BCL-2 giúp tế bào ung thư có thể tồn tại trong cơ thể người.

Các thử nghiệm loại thuốc trị ung thư mới có tên Venetoclax được tiến hành tại thành phố Melbourne trong4 năm trên 116 người bệnh.

Kết quả, các nhà nghiên cứu thuộc Bệnh viện Hoàng gia Melbourne và Trung tâm ung thư Peter MacCallum cho biết, họ nhận thấy thuốc Venetoclax có khả năng giảm đáng kể các tế bào ung thư máu.

Qua đó, những kết quả điều trị khả quan được ghi nhận ở 79% trường hợp người bệnh bị chứng bạch cầu lymphô mãn tính (một loại ung thư máu). Một số người bệnh được điều trị trước đó sau khi trải qua đợt thử nghiệm thuốc mới đã hồi phục hoàn toàn.

Giáo sư John Seymour, đại diện nhóm nghiên cứu chia sẻ với tờ Sydney Morning Herald: “Những gì đạt được sau gần 30 năm hợp tác với Học Viện Walter and Eliza Hall (Úc) và các công ty dược phẩm tại Úc và Mỹ chứng tỏ mục tiêu nghiên cứu có thể đạt được.Đây là một thế hệ thuốc hoàn toàn mới và hiện chưa có loại thuốc nào khác có khả năng ức chế được loại protein BCL-2 giống như loại thuốc này.

Các nhà nghiên cứu tìm ra loại protein BCL-2 này từ những năm 1980 nhưng chưa thể tìm ra được loại chất có thể ức chế nó. Dưới tác động của loại thuốc mới Venetoclax, các protein cung cấp sự sống cho tế bào ung thư máu bị ức chế, theo đó dẫn tới việc chúng từ từ bị đào thải khỏi cơ thể”. Không chỉ vậy, công dụng điều trị của loại thuốc này còn mở rộng sang nhiều dạng thức ung thư và bệnh bạch cầu khác so với những trường hợp đã thử nghiệm.

Chia sẻ về cảm xúc của mình, bệnh nhân Rodney Jacobs, 63 tuổi, chủ một cửa hàng băng đĩa tại Melbourne cho biết, ông được mời tham gia điều trị thử nghiệm thuốc mới từ năm 2012 sau khi trải qua các liệu pháp điều trị khác, trong đó có hóa trị mà không có tác dụng. “Tại thời điểm đó mọi thứ vẻ như khá vô vọng. Các kết quả điều trị chẳng có gì quá ấn tượng… Nhưng tôi gặp ít hoặc không bị phản ứng phụ nào và tôi dần trở lại được với công việc. Sau đó tôi trở lại với cuộc sống bình thường một cách chậm chạp nhưng chắc chắn”.

Tổng hợp

Bài viết Đã tìm ra thuốc ức chế tế bào ung thư máu đã xuất hiện đầu tiên vào ngày Benh.vn.

Thay vì thực hiện chức năng miễn dịch bảo vệ cơ thể, các bạch cầu bất thường này tấn công hồng cầu rồi đến cả các tế bào khác.

Anh Jensen đã cùng vợ và con trai đi khắp nước Mỹ, thực hiện nhiều cuộc điều trị và phẫu thuật nhưng vẫn không thành công. Cuối cùng, Jensen quyết định tham gia chương trình điều trị thử nghiệm tại Bệnh viện Đại học Pennsylvania (thành phố Philadelphia, bang Pennsylvania) và điều kỳ diệu đã xảy ra. Tuần trước, Jensen cùng vợ con trở về nhà sau khi được xác nhận cơ thể anh đã không còn các tế bào ung thư.

Gia đình Jensen hạnh phúc trở về nhà sau quá trình điều trị thử nghiệm thành công tại Bệnh viện Đại học Pennsylvania.

Chương trình nghiên cứu tại Bệnh viện Đại học Pennsylvania do tiến sĩ Carl June đứng đầu đã có hai thập kỷ phát triển những đột phát trong điều trị thử nghiệm, có thể ngăn chặn ung thư bạch cầu ở bệnh nhân tưởng như không thể chữa trị. Các nhà khoa học tập trung vào sử dụng các tế bào miễn dịch của bệnh nhân – được biết với tên gọi tế bào T, một loại tế bào bạch cầu và HIV – virus gây ra căn bệnh AIDS đã được vô hiệu hóa. “Chúng tôi loại bỏ hoàn toàn các đặc tính gây hại của HIV nhưng vẫn giữ nguyên đặc điểm quan trọng nhất của chúng là khả năng chèn gene mới vào tế bào miễn dịch”, bác sĩ June phát biểu trên đài KLS.

Liệu pháp thực nghiệm này được gọi là miễn dịch trị liệu tế bào T. Các nhà khoa học gỡ bỏ hàng tỷ tế bào T khỏi máu của bệnh nhân và tái lập chúng với một mẫu bị vô hiệu hóa của HIV trong phòng thí nghiệm. Những tế bào được biến đổi (gọi là tế bào CTL019) sau đó được phát triển trong phòng thí nghiệm và truyền lại vào bệnh nhân để nhận dạng, tiêu diệt các tế bào ác tính. Sau khi làm xong nhiệm vụ, các tế bào CTL019 sẽ ngủ yên trong cơ thể, đề phòng trường hợp ung thư xuất hiện trở lại.

Nhìn lại mối liên hệ giữa HIV và bạch cầu cấp tính trong lịch sử, năm 2006, Timothy Brown, một bệnh nhân sau hơn 10 năm dương tính với HIV, mắc thêm bệnh bạch cầu tủy sống cấp tính. Sau quá trình điều trị, cuối cùng ông đã được ghép tủy xương của một người hiến tặng có biến dị gene hiếm gặp. Việc cấy ghép không chỉ giúp điều trị bệnh bạch cầu của Brown mà còn bài tiết HIV ra khỏi cơ thể ông. Brown trở thành người đầu tiên trong lịch sử được chữa trị khỏi HIV. Trường hợp của Timothy Brown đã tạo lên một cuộc cách mạng trong nghiên cứu, thôi thúc các nhà khoa học tập trung vào việc sử dụng hệ thống miễn dịch để tiêu diệt các tế bào ung thư.

Emma White đã hoàn toàn khỏi bệnh nhờ thực hiện liệu pháp miễn dịch tế bào T.

Năm 2012, cô bé 7 tuổi Emma Whitehead trở thành bệnh nhi đầu tiên thực hiện liệu pháp miễn dịch tế bào T, cũng là bệnh nhân đầu tiên được điều trị bệnh bạch cầu cấp tính. Những xét nghiệm hai tháng sau đó không phát hiện ra dấu hiệu của ung thư trong cơ thể cô bé.

Cả Jensen và Whitehead đều là một phần của nghiên cứu được thực hiện tại bệnh viện Nhi Philadelphia và Bệnh viện trường đại học Pennsylvania (Penn Medicine). Tổng cộng có 30 bệnh nhân bạch cầu cấp tính tham gia các nghiên cứu này, trong đó có 5 người lớn từ 26 đến 60 tuổi và 25 trẻ em, thanh thiếu niên từ 5 đến 22 tuổi. Sáu tháng sau khi được điều trị, 23/30 bệnh nhân vẫn sống, 19 người đã thuyên giảm bệnh hoàn toàn và không cần đến các liệu pháp điều trị khác.

June mô tả hiệu quả của việc điều trị là “vượt quá mong đợi của mình”. Tháng 7 vừa qua, Cục quản lý thực phẩm và dược Mỹ đã coi phương pháp điều trị tế bào T là một liệu pháp đột phá trong điều trị cũng như ngừa tái phát bệnh bạch cầu cấp tính ở người lớn và trẻ em. Bước đi tiếp theo của June là sẽ sử dụng liệu pháp gene để điều trị các loại bệnh ung thư khác.

(Theo Hoàng Anh – VNexpress, rt.com, New England Journal of Medicine)

Bài viết Nghiên cứu chữa khỏi ung thư máu bằng virut HIV đã xuất hiện đầu tiên vào ngày Benh.vn.

Ông Shah đã sống được 17 năm sau khi được điều trị thuốc Gleevec

Những nghiên cứu này vừa được đăng trên tạp chí y khoa New England Journal of Medicine sau khi tiến hành thử nghiệm 1.100 bệnh nhân. TS Silver cho biết: “ Lần đầu tiên thuốc áp dụng đối với người đã được sử dụng gần như thành công.”

Với việc uống một viên Gleeve mỗi ngày, nó sẽ giúp các bệnh nhân ung thư máu đang đối mặt với án tử hình thoát nạn. Hiện nay, các số liệu cho thấy nó đã hỗ trợ 83% bệnh nhân sống thêm được ít nhất 10 năm, mặc dù không tránh khỏi tác dụng phụ là gây phát ban, nôn mửa và mệt mỏi.

Thuốc trị ung thư máu Gleeve

Sự lựa chọn mới cho bệnh nhân ung thư máu

Trước khi viên Gleece xuất hiện, các bệnh nhân ung thư máu chỉ có ba sự lựa chọn: hóa trị, ghép tủy xương hoặc chờ chết. Ngay cả khi điều trị, bệnh nhân cũng hiếm khi sống lâu hơn ba năm. Tiến sỹ Silver cho biết: “Khi bạn bị mắc bệnh ung thư máu, coi như là bạn đã có giấy chứng tử.”

Thật kỳ diệu, viên Gleevec có hiệu quả tốt và nhanh chóng đến mức bệnh nhân có thể dừng điều trị hóa chất và chỉ phải uống thuốc.

Cục Quản lý thực phẩm và Dược phẩm Mỹ đã nhanh chóng cấp phép cho loại thuốc này. Hiện nay Hiệp hội ung thư máu của Mỹ ước tính có khoảng 36.000 đến 100.000 bệnh nhân ung thư máu sẽ được cứu sống nhờ Gleevec.

Chia sẻ của những người thử nghiệm đầu tiên

Tiến sỹ Reshma Shah, bệnh nhân ung thư máu là một trong số người thử nghiệm thuốc Gleevec đầu tiên. Năm 2000, ông được chẩn đoán là ung thư máu và bác sỹ cho biết, ông chỉ có thể sống được 6 tháng đến 3 năm. Ông Shah biết đến được công trình nghiên cứu của tiến sỹ Silver và tình nguyện làm người thử nghiệm.

Nhờ uống đều đặn mỗi ngày một viên, ông đã sống được tới giờ, 17 năm. Hiện nay, các nhà nghiên cứu cho biết, hơn 83% bệnh nhân ung thư máu đã uống thuốc này đều đặn và còn sống.

Ông Shah kể, chỉ mới uống thuốc trong vòng 2 tháng, ông đã thấy sức khỏe của mình trở lại bình thường. Ông có thể chơi golf hàng tuần và đi làm từ thiện. Tiến sỹ Silver cho biết: “Ông ấy lẽ ra đã chết. Thật là điều không thể tin được.”

Ông Shah đã sống được 17 năm sau khi được điều trị thuốc Gleevec

Thay đổi trong điều trị tại Châu Âu

Tại châu Âu, các bác sỹ đang bắt đầu khuyến cáo bệnh nhân nên sử dụng thuốc này được một năm và lâu hơn nên ngừng sử dụng thuốc. Druker và các đồng nghiệp tin rằng, khoảng 10% bệnh nhân uống Gleevec sẽ an toàn nếu ngừng dùng thuốc và 40% trở lên có phản ứng với thuốc.

Tính đến nay, Gleevec đã xuất hiện trên thị trường hơn 15 năm, nhưng giá vẫn còn khá đắt, số thuốc một bệnh nhân điều trị trong một năm tốn khoảng 140.000 USD. Rất may, ông Shah được bảo hiểm y tế chi trả phần lớn. Ông cho biết: “ Bản thân ông cũng phải chi từ 8.000- 10.000 USD. Còn nếu không có bảo hiểm, tôi sẽ phải chi trả 20.000 USD mỗi tháng.”

Giá thuốc Gleevec được sản xuất tại Mỹ trong hơn 10 năm qua vẫn không giảm đáng kể. Giá hồi năm 2001 là 26.000 USD và đã đến nay đã giảm từ 10% đến 20%.

Tuy nhiên, hiện nay, một công ty Ấn Độ đã sản xuất được thuốc này với giá siêu rẻ, chỉ khoảng 400 USD/ năm. Canada cũng đã sản xuất được thuốc này với giá thành rẻ hơn ở Mỹ, khoảng 8.800 USD/ năm.

 Benh.vn ( Theo TPO)(Theo NBC news)

Bài viết Mỹ công bố thử nghiệm thành công thuốc trị ung thư máu đã xuất hiện đầu tiên vào ngày Benh.vn.

Không có ung thư sau 18 tháng biến đổi 4 ADN

Sau khi 2 bệnh nhi bị một thể bệnh bạch cầu nguy hiểm được điều trị hóa chất và ghép tế bào gốc, các nhà nghiên cứu của Bệnh viện Great Ormond Street ở London đã sử dụng một liệu pháp điều trị ung thư mới ở 2 em.

Cụ thể, các nhà nghiên cứu đã thực hiện 4 biến đổi ADN trên các tế bào miễn dịch từ người cho và truyền những tế bào này cho bệnh nhân. Kết quả cho thấy cả hai bệnh nhân đã không còn ung thư trong thời gian tương ứng là 16 và 18 tháng. Kết quả mới đã được công bố trên tạp chí Science Translational Medicine.

Phương pháp điều trị mới có gì đặc biệt

Các nhà nghiên cứu đã kết hợp liệu pháp tăng cường miễn dịch với kỹ thuật chỉnh sửa gen gọi là TALENS.

TALENS là một hình thực chỉnh sửa gen khiến các tế bào miễn dịch đặc hiệu, gọi là tế bào T, biểu hiện các protein nhắm vào khối u. Tuy nhiên, một số chuyên gia cho rằng kỹ thuật CRISPR sẽ nhắm chính xác hơn vào các gen gây ra ung thư.

CRISPR sẽ cắt ra vùng đích của ADN và thay nó bằng một đoạn khác. Do đó các gen gây ung thư có thể được thay thế bằng các gen tiêu diệt khối u.

Chưa có bằng chứng công nhận

Kết quả điều trị của 2 bệnh nhi đã được xác nhận, tuy nhiên Stephan Grupp, Bệnh viện Nhi đồng Philadelphia, lập luận rằng còn chưa rõ liệu sự thuyên giảm ở hai bệnh nhi là nhờ cách điều trị mới hay là do hóa trị liệu và ghép tế bào gốc mà các bé nhận được trước đó.

Ông nói: “Có những dấu hiệu về hiệu quả nhưng không có bằng chứng. Sẽ rất tuyệt vời nếu cách này có tác dụng, nhưng điều đó còn chưa được chứng minh nhưng dù sao đi nữa thì phương pháp điều trị này cũng rất có triển vọng đối với các bệnh nhân trong tương lai khi có thêm nhiều bằng chứng về hiệu quả của nó.

Nguyên nhân khiến việc chỉnh sửa gen dẫn đến tranh cãi

Công nghệ chỉnh sửa gen, như CRISPR, có thể “cắt và dán” chính xác các đoạn ADN để loại bỏ các gen không mong muốn hoặc để chèn những gen mong muốn.

Một số người cho rằng có thể sử dụng công nghệ này để loại bỏ các gen bị tổn thương ở trẻ em trước khi đứa trẻ chào đời như những gen Huntington hoặc mù di truyền. Ở chiều ngược lại, công nghệ này cũng có thể được sử dụng để đưa những gen qui định các tính trạng mong muốn như màu tóc hoặc chiều cao.

Do đó, nếu hiểu biết của khoa học về di truyền học được cải thiện, công nghệ có thể được sử dụng để chèn những gen mã hóa một số kỹ năng nhất định như khả năng âm nhạc hoặc cho ra đời một loạt những người có khả năng giống nhau.

Đối với liệu pháp tăng cường miễn dịch, các tế bào miễn dịch đặc hiệu được thu thập từ máu của bệnh nhân và được sửa đổi để chứa các thụ thể nhất định. Sau đó chúng được đưa trở lại vào máu của người bệnh, nơi các thụ thể sẽ gắn với khối u, khiến khối u bị tiêu diệt.

Mặc dù các thử nghiệm trước đây đã chứng minh cách điều trị này là có hiệu quả, song việc sửa đổi tế bào miễn dịch có thể mất thời gian và tốn kém. Chỉnh sửa gen, cho phép thay đổi ADN của bệnh nhân, sẽ giúp tạo ra các tế bào miễn dịch “toàn thể” dễ dàng hơn.

Benh.vn (Theo Dantri.com.vn)

Bài viết Chỉnh sửa gen: Hy vọng mới giúp bệnh nhân ung thư máu thoát án tử đã xuất hiện đầu tiên vào ngày Benh.vn.