Quyết định lịch sử: Chấp thuận điều chỉnh gen điều trị ung thư máu tại Mỹ

Sau một thời gian dài nghiên cứu và lắng nghe những ý kiến của các nhà khoa học, cộng đồng xã hội, chính quyền Mỹ đã chấp thuận phương pháp điều trị ung thư máu bằng cách điều chỉnh gen trong điều trị ung thư. Trong lịch sử, đây được coi là bước đột phá mang tính nhân văn cao cả bảo vệ tính mạng người bệnh…

Hướng đi mới trong điều trị ung thư máu nói riêng và ung thư nói chung

Cơ quan quản lý thuốc và thực phẩm Mỹ (FDA) thông báo đã ra quyết định “mang tính lịch sử” khi thông qua liệu pháp gen táo bạo nhằm thúc đẩy “cách tiếp cận mới đối với điều trị ung thư và các căn bệnh nghiêm trọng, đe dọa tính mạng con người khác”.

Loại thuốc mới sẽ được “thiết kế riêng” cho từng bệnh nhân – Ảnh: Novartis

Phương pháp có tên Kymiah của hãng dược Novartis cho là phương pháp điều trị dứt điểm một lần và thực hiện thông qua tĩnh mạch. Cụ thể, người của Novartis sẽ “thiết kế” lại gen của các tế bào miễn dịch lấy từ máu của chính các bệnh nhân và biến chúng thành các “sát thủ” săn lùng tế bào ung thư.

Loại “thuốc sống” được gọi là CAR-T nhắm đến căn bệnh ung thư máu cấp thể Lympo – loại ung thư phổ biến nhất của trẻ em ở Mỹ. Kết quả ban đầu cho thấy khá khả quan khi 83% người được điều trị bằng phương pháp này khỏi hẳn ung thư trong vòng 3 tháng đầu.

Đánh giá của các cơ quan chức năng

Hiệp hội ung thư Mỹ đánh giá so với những phương pháp hiện đang điều trị như phẫu thuật và hóa trị, giúp 85% trẻ em bị ung thư kéo dài trong 5 năm hoặc lâu hơn thì thì phương pháp mới ưu việt hơn bởi thời gian ngắn hơn rất nhiều.

Ở một góc độ khác, mặc dù chưa rõ kết quả về lâu dài của giải pháp chỉnh gen sẽ ra sao nhưng hãng dược Novartis ra giá đến 475.000 USD cho phương pháp điều trị mới dù cho biết sẽ không lấy tiền nếu bệnh nhân không có phản ứng trong tháng đầu.

Sau khi ra  mức giá khủng nói trên nhiều người lo ngại nó có thể tạo ra một thế hệ thuốc điều trị siêu đắt đỏ mà không phải ai cũng có thể chi trả. Ông David Mitchel, chủ tịch tổ chức Bệnh nhân vì thuốc vừa túi tiền, chê trách Novartis đưa ra thị trường loại thuốc đắt đỏ “để họ có thể thu nhiều tiền hơn từ mọi người”.

Phương pháp này cũng chỉ có thể điều trị cho vài trăm bệnh nhân mỗi năm. Ngoài ra, nó gặp khó khăn khi xử lý các “khối u cứng” như ung thư phổi, ung thư tế bào hắc tố. Một số phản ứng phụ như chứng thải cytokine rất nguy hiểm dù có thể được kiểm soát bằng thuốc.

Dù vậy, phương pháp mới vẫn được giới khoa học khen ngợi “Chúng tôi chưa từng thấy điều gì như vậy trước đó” – đài BBC dẫn lời bác sĩ Stephan Grupp của Bệnh viện nhi Philadelphia cho biết một bé gái suýt chết vì ung thư nay đã thuyên giảm nhờ phương pháp mới và kết luận “Chúng tôi rin rằng đây chỉ là khởi đầu của nhiều cách điều trị dựa trên liệu pháp miễn dịch đối với nhiều căn bệnh ung thư khác nhau sẽ sớm ra đời”.

Tương tự, FDA đánh giá cao về liệu pháp điều chỉnh tế gen bào đầu tiên mà tổ chức này chấp thuận “Chúng ta đang bước vào mặt trận mới trong việc cách mạng ngành dược với khả năng điều chỉnh các tế bào máu của chính bệnh nhân để tấn công một căn bệnh ung thư chết người” .

Cẩm nang y học Benh.vn (Theo Tuoitre.vn)