Ung thư máu là căn bệnh nguy hiểm, cướp đi mạng sống của hàng nghìn người mỗi năm. Mới đây, các nhà khoa học người Anh đã sử dụng một phương pháp điều trị mới giúp hai bé bị ung thư máu không còn dấu hiệu của bệnh sau 18 tháng, mở ra hy vọng cho những bệnh nhân mắc căn bệnh này…
Mục lục
Không có ung thư sau 18 tháng biến đổi 4 ADN
Sau khi 2 bệnh nhi bị một thể bệnh bạch cầu nguy hiểm được điều trị hóa chất và ghép tế bào gốc, các nhà nghiên cứu của Bệnh viện Great Ormond Street ở London đã sử dụng một liệu pháp điều trị ung thư mới ở 2 em.
Cụ thể, các nhà nghiên cứu đã thực hiện 4 biến đổi ADN trên các tế bào miễn dịch từ người cho và truyền những tế bào này cho bệnh nhân. Kết quả cho thấy cả hai bệnh nhân đã không còn ung thư trong thời gian tương ứng là 16 và 18 tháng. Kết quả mới đã được công bố trên tạp chí Science Translational Medicine.
Phương pháp điều trị mới có gì đặc biệt
Các nhà nghiên cứu đã kết hợp liệu pháp tăng cường miễn dịch với kỹ thuật chỉnh sửa gen gọi là TALENS.
TALENS là một hình thực chỉnh sửa gen khiến các tế bào miễn dịch đặc hiệu, gọi là tế bào T, biểu hiện các protein nhắm vào khối u. Tuy nhiên, một số chuyên gia cho rằng kỹ thuật CRISPR sẽ nhắm chính xác hơn vào các gen gây ra ung thư.
CRISPR sẽ cắt ra vùng đích của ADN và thay nó bằng một đoạn khác. Do đó các gen gây ung thư có thể được thay thế bằng các gen tiêu diệt khối u.
Chưa có bằng chứng công nhận
Kết quả điều trị của 2 bệnh nhi đã được xác nhận, tuy nhiên Stephan Grupp, Bệnh viện Nhi đồng Philadelphia, lập luận rằng còn chưa rõ liệu sự thuyên giảm ở hai bệnh nhi là nhờ cách điều trị mới hay là do hóa trị liệu và ghép tế bào gốc mà các bé nhận được trước đó.
Ông nói: “Có những dấu hiệu về hiệu quả nhưng không có bằng chứng. Sẽ rất tuyệt vời nếu cách này có tác dụng, nhưng điều đó còn chưa được chứng minh nhưng dù sao đi nữa thì phương pháp điều trị này cũng rất có triển vọng đối với các bệnh nhân trong tương lai khi có thêm nhiều bằng chứng về hiệu quả của nó.
Nguyên nhân khiến việc chỉnh sửa gen dẫn đến tranh cãi
Công nghệ chỉnh sửa gen, như CRISPR, có thể “cắt và dán” chính xác các đoạn ADN để loại bỏ các gen không mong muốn hoặc để chèn những gen mong muốn.
Một số người cho rằng có thể sử dụng công nghệ này để loại bỏ các gen bị tổn thương ở trẻ em trước khi đứa trẻ chào đời như những gen Huntington hoặc mù di truyền. Ở chiều ngược lại, công nghệ này cũng có thể được sử dụng để đưa những gen qui định các tính trạng mong muốn như màu tóc hoặc chiều cao.
Do đó, nếu hiểu biết của khoa học về di truyền học được cải thiện, công nghệ có thể được sử dụng để chèn những gen mã hóa một số kỹ năng nhất định như khả năng âm nhạc hoặc cho ra đời một loạt những người có khả năng giống nhau.
Đối với liệu pháp tăng cường miễn dịch, các tế bào miễn dịch đặc hiệu được thu thập từ máu của bệnh nhân và được sửa đổi để chứa các thụ thể nhất định. Sau đó chúng được đưa trở lại vào máu của người bệnh, nơi các thụ thể sẽ gắn với khối u, khiến khối u bị tiêu diệt.
Mặc dù các thử nghiệm trước đây đã chứng minh cách điều trị này là có hiệu quả, song việc sửa đổi tế bào miễn dịch có thể mất thời gian và tốn kém. Chỉnh sửa gen, cho phép thay đổi ADN của bệnh nhân, sẽ giúp tạo ra các tế bào miễn dịch “toàn thể” dễ dàng hơn.
Benh.vn (Theo Dantri.com.vn)