Một điều kỳ diệu đã được triển khai trong y học và mang lại kết quả bất ngờ khi các nhà khoa học đã biến đổi tế bào máu để cứu sống những bệnh nhân mắc bệnh ung thư. Qua đó, mở ra một tương lai mới cho những người mang căn bệnh nguy hiểm này…
Mục lục
Bệnh nhân Layla Richards đã được cứu sống nhờ những tế bào máu được biến đổi gen để bắt chúng chống lại ung thư. Các nhà khoa học đã tạo ra 3 thay đổi cho những tế bào từ một người hiến máu “ngẫu nhiên” ở Mỹ.
Trước tiên, các nhà khoa học thêm vào những gen chống lại bệnh bạch cầu. Những gen này tạo ra một protein nhắm vào ung thư và tiêu diệt các tế bào bị bệnh.
Sau đó, sử dụng một kỹ thuật gọi là TALENs để bất hoạt 2 gen. Việc bất hoạt gen đầu tiên đảm bảo cho tế bào của người cho không bị đào thải bởi cơ thể của người nhận. Việc bất hoạt gen thứ hai đồng nghĩa với việc chúng sẽ không bị xóa sổ bởi những thuốc mạnh cần thiết cho sự phục hồi của bệnh nhân.
Những thành công đã đạt được
Tháng 6/2015, Layla được truyền 50 triệu tế bào đã xử lý di truyền. Khi đã ở trong cơ thể, những tế bào này mất 3 tháng để tìm và diệt các tế bào bạch cầu ung thư.
Tháng 9/2015, khi các tế bào đã tiêu diệt được nhiều ung thư hết mức có thể, Layla được ghép tủy xương. Tủy xương là “công xưởng” sản xuất tế bào máu cho cơ thể và thay thế tủy xương bị lỗi bằng tủy xương khỏe mạnh đồng nghĩa với việc từ đó trở đi sẽ chỉ có những tế bào khỏe mạnh được sinh ra. Qua đó, các tế bào chống ung thư biến đổi gen sẽ bị tiêu diệt trong khi ghép và không còn tồn tại trong cơ thể của Layla.
Tìm hiểu về bệnh bạch cầu nguyên bào lympho cấp
Bệnh bạch cầu nguyên bào lympho cấp (ALL) là loại bệnh ung thư hay gặp nhất ở trẻ em. Cứ 2.000 trẻ thì có khoảng 1 trẻ sẽ bị ALL, với phần lớn các trường hợp xảy ra ở độ tuổi từ 2 đến 6.
Triệu chứng của bệnh bao gồm da xanh, mệt mỏi, khó thở, bị nhiều đợt nhiễm trùng tái diễn trong một thời gian ngắn, xuất huyết bất thường và thường xuyên. Bình thường, tủy xương trong cơ thể tạo ra các tế bào gốc, những tế bào này sẽ phát triển đầy đủ thành những loại tế bào khác nhau trước khi được đưa vào máu.
Nhưng trong ALL, tủy xương bắt đầu giải phóng một lượng lớn các tế bào bạch cầu non. Chúng được gọi là những nguyên bào. Do số lượng các nguyên bào tăng lên, số lượng tiểu cầu và hồng cầu sẽ sụt giảm nghiêm trọng, gây các triệu chứng thiếu máu.
Nhân rộng mô hình cho các bệnh nhân ung thư phổi, xơ nang…
Việc điều trị bằng phương pháp biến đổi tế bào máu diễn ra phức tạp đến mức nhiều khả năng nó sẽ chỉ được áp dụng như một biện pháp cuối cùng, khi mà các liệu pháp truyền thống đã thất bại. Tuy nhiên, việc điều trị có thể mang lại lợi ích cho 5 – 10 trẻ bị bệnh bạch cầu nguyên bào lympho cấp, thể bệnh Layla mắc phải, mỗi năm ở Anh. Hàng chục trẻ em và người lớn bị các thể bệnh bạch cầu khác cũng có thể được giúp đỡ.
Và việc biến đổi các tế bào từ người cho theo cách khác có thể cho phép điều trị những dạng ung thư khác, bao gồm ung thư phổi.
TALENs là một trong làm sóng những kỹ thuật “chỉnh sửa gen” mới đã mang lại sự hào hứng lớn vì chúng cho phép thay đổi ADN một cách chính xác. Đây là lần đầu tiên các tế bào được chỉnh sửa bằng TALENs được dùng cho một người và là lần thứ hai tế bào đã chỉnh sửa gen được sử dụng trên thế giới.
Tuy nhiên, để tránh những hiện tượng tiêu cực có thể xảy ra, “công nghệ” này sẽ được kiểm soát chặt chẽ để đảm bảo điều trị bệnh chứ không theo những mục đích cá nhân khác.
Tổng hợp
