Theo CNET, ngày 12/7 một hội đồng gồm nhiều chuyên gia hàng đầu về ung thư đã trình Cục quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) đề nghị đưa CTL019 trở thành liệu pháp chỉnh sửa gen đưa ra thị trường.
Liệu pháp chỉnh sửa gen CTL019
CTL019 hay tisagenlecleucel ban đầu được phát triển bởi Đại học Pennsylvania (Mỹ), sau chuyển giao cho Công ty Novartis (Thuỵ Sĩ) tiến hành. Đây là liệu pháp phức tạp, đòi hỏi điều chỉnh tùy theo từng bệnh nhân.
Về cơ bản, hàng triệu tế bào T của người bệnh sẽ được chiết xuất, đông lạnh rồi gửi đến Novartis làm tan băng và tái lập trình bằng virus HIV bị vô hiệu hóa nhằm tiêu diệu ung thư. Cuối cùng, số tế bào đã qua chỉnh sửa được đóng băng trở lại và gửi về cho bệnh nhân.
Kết quả
Hội đồng nhận định liệu pháp chỉnh sửa gen mang lại sự hồi phục lâu dài, thậm chí có thể chữa khỏi ung thư, đặc biệt phù hợp với bệnh nhân bạch cầu lympho cấp tính tế bào B tuổi từ 3 đến 25.
Cụ thể tại buổi họp, Novartis cũng đưa ra bằng chứng về hiệu quả của liệu pháp trên 63 tình nguyện viên bị ung thư. Từ tháng 4/2015 đến tháng 8/2016, 52 trường hợp tương đương 82,5% không còn dấu vết bệnh tật, 11 người khác qua đời.
Bệnh nhi Emily Whitehead được cứu sống
Emily Whitehead (Anh) là bệnh nhi đầu tiên được cứu sống nhờ chỉnh sửa gen, vì vậy em là người đầu tiên ủng hộ FDA cấp phép cho liệu pháp này.
Năm 2012 khi mới 12 tuổi, Emily đã tới Bệnh viện Nhi Philadelphia điều trị bệnh bạch cầu lympho cấp tính, xuất hiện một số tác dụng phụ nghiêm trọng như sốt cao, huyết áp bất ổn định tắc nghẽn phổi nhưng cuối cùng khỏi ung thư.
Emily Whitehead, bệnh nhi ung thư đầu tiên được cứu sống nhờ chỉnh sửa gen. Ảnh: NYT.
Bố Emily là Tom Whitehead phát biểu”Chúng tôi tin rằng nếu được thông qua, liệu pháp chỉnh sửa gen sẽ cứu sống hàng nghìn trẻ em trên thế giới”.
Được biết, Novartis tuyên bố chỉ đào tạo liệu pháp chỉnh sửa gen cho 30-35 cơ sở y tế để đảo bảo chất lượng và thời gian tới công ty sẽ xin cấp phép ở châu Âu. Về chi phí điều trị, các chuyên gia dự đoán liệu pháp chỉnh sửa gen sẽ có giá khoảng 300.000 USD.
Benh.vn (Theo Vnexpress.net)
